Terapia génica en el manejo de las distrofias retinianas

Abstract

La terapia génica se define como los procedimientos de transferencia de material genético a órganos específicos con el propósito de generar efectos terapéuticos para así corregir defectos y/o enfermedades genéticas, ya sea de forma directa (in vivo) o indirecta (ex vivo), a través del uso de células como vehí culo de liberación. Las enfermedades oculares principalmente las maculares tienen un alto componente genético, esto ha llevado a varios estudios que sugieren tratamientos alternativos como la terapia génica para su manejo, los estudios han concluido que la terapia génica es una estrategia terapéutica novedosa y prometedora que podría proporcionar una forma más efectiva para tratar estas enfermedades. Objetivo: Elaborar un artículo de revisión con los conceptos de la terapia génica, los tipos de vectores y la terapia génica en las distrofias retinianas

Gene therapy is defined as the genetic material transfer procedures to specific organs with the purpose of generate therapeutic effects to correct genetic defects and/or diseases, directly (in vivo) or indirectly (ex vivo), through the use of cells as freedom vehicles. Eye diseases, macular mainly, have a highly genetic component, this had led to several studies that suggest alternative treatments like gene therapy for their management. Studies have concluded that gene therapy is a novel and promising method that could provide a more effective way in treating eye diseases. Objective: Elaborate a review article with the concepts of gene therapy, vector types and gene therapy in the management of retinal dystrophies